Za zdravljenje Karoline potrebnih 2 milijona evrov, lahko pomagate?
V Društvu Viljem Julijan začenjajo zbiralno akcijo za 3-letno Karolino, ki ima smrtonosno prirojeno redko bolezen, za katero žal ni nobenega zdravila. Zbrati želijo 2 milijona evrov za razvoj genskega zdravljenja za njeno bolezen. S tem zdravilom bi lahko zaustavili napredovanje bolezni in deklici rešili življenje.
Zdravila za smrtonostno bolezen še ni
Karolina je 3-letna deklica iz okolice Ljubljane, ki so ji lansko leto, malo pred božičem, odkrili uničujočo in smrtonosno prirojeno redko bolezen, ki se imenuje Cockayne sindrom - tip B, oziroma »bolezen hitrega staranja«. “Bolezen je zelo kruta in povzroča hude zdravstvene posledice ter okvare v telesu, ki spominjajo na prehitro staranje, zato ji pravijo tudi »bolezen hitrega staranja«. Povzroča težke okvare po celotnem telesu, v jetrih, ledvicah, možganih, koži in drugih organih. Povzroči tudi poškodbe vida in sluha ter večinoma vodi v slepoto in gluhost pri zgodnji starosti. Bolezen je napredujoča in povprečna življenjska doba bolnikov je zgolj 12 let,” pravi predstavnik Društva Viljem Julijan dr. Nejc Jelen in dodaja, da za njeno bolezen žal ni nobenega zdravila ali zdravljenja, vendar pa za Karolino vendarle obstaja rešitev in upanje. V Društvu Viljem Julijan so na prošnjo staršev namreč uspeli najti znanstvenike, ki so pripravljeni razviti zdravilo za to bolezen in so že uspešno naredili nekaj začetnih raziskav v tej smeri.
Razvoj genskega zdravljenja je za Karolino edino upanje, pravijo v društvu. (Foto: Društvo Viljem Julijan)
Za razvoj zdravila potrebnih 2 milijona evrov
Če za Karolino v najkrajšem možnem ne bo razvito gensko zdravljenje, ji bo v naslednjih nekaj letih bolezen počasi odvzela vse sposobnosti in na koncu veliko prezgodaj tudi življenje. Zato so v Društvu Viljem Julijan sedaj začeli veliko zbiralno akcijo za Karolino, s katero morajo zbrati vsaj 2 milijona evrov, ki so potrebni za razvoj genskega zdravljenja za Cockayne sindrom – tip B, razlaga Nejc Jelen.
Zaradi večje možnosti za uspeh bodo v društvu tudi financirali raziskave obeh skupin. Ker je Cockayne sindrom napredujoča bolezen, je za Karolino čas zelo pomemben dejavnik, zato si želijo v Društvu Viljem Julijan čim prej zbrati potrebno vsoto, 2 milijona evrov, da bo lahko razvoj zdravila potekal brez presledkov in zaustavitev. V prvem koraku je tako ključno, da do konca marca zberejo vsaj 400 tisoč evrov, da bodo lahko krili stroške prvega nadaljnjega sklopa raziskav.
Društvo Vilijam Julijan in starši si prizadevajo, da Karolina prejme zdravilo čimprej, še preden se prične bolezen izkazovati v svojih najslabših simptomih. S tem bi deklici pravočasno omogočili otroštvo in človeka vredno življenje. (Foto: Društvo Viljem Julijan)
Zdravilo edino upanje
»Vse naše želje in upi so uprti v to, da bo razvoj zdravila potekal uspešno in da bo imel srečen razplet, ob tem pa se zavedamo, da je razvoj nove genske terapije znanstveno zahteven proces in da stopamo v obsežen projekt, kjer ti nihče ne more podati dokončnega zagotovila za uspeh in razplet, kot si ga želimo. Vendar pa je ta pot za Karolino edino upanje, druge rešitve zanjo ni. Ker v tej tragični zgodbi obstaja takšno svetlo upanje, nikakor ne moremo stati križem rok in deklico prepustiti kruti usodi njene bolezni. Moramo poskusiti narediti vse, kar je v naši moči,« pravi Nejc Jelen in dodaja, da je dodaten motiv in zagon za projekt tudi to, da zdravilo ne bo razvito samo za Karolino, ampak bo za vse otroke na svetu, ki imajo to redko bolezen. To pomeni, da bo lahko zdravilo reševalo življenje vsem otrokom s to boleznijo.
Kljub Karolininem trenutnem relativno dobrem zdravstvenem stanju bo po napovedih zdravnikov njena bolezen napredovala. Starša si zato želita, da bi s skupnimi močmi s pomočjo donacij podprli znanstvenike pri razvoju genskega zdravila in deklici s tem pravočasno omogočili otroštvo in človeka vredno življenje.« (Foto: Društvo Viljem Julijan)
»Razvoj genskega zdravljenja je za Karolino edino upanje. V situaciji njene krute bolezni, za katero ni nobenega zdravila ali zdravljenja, je to edini svetli žarek, na katerega se lahko opreva in ki pomeni možnost, da najini hčerki rešimo življenje. Zato iz srca prosiva vse, ki ste pripravljeni donirati za razvoj zdravila za njeno bolezen, da nam pomagate,« se na javnost s prošnjo obračata Karolinina starša, Borut in Sabina. Za razvoj zdravila – genskega zdravljenja – za Karolino lahko prispevate SMS s ključno besedo KAROLINA5 ali KAROLINA10 na 1919 ali z nakazilom donacije na TRR Društva Viljem Julijan SI56 0400 0027 7357 570, sklic SI00 111888, namen »Za Karolino«. (SP)
